统计学在药物临床试验中的应用.pdfVIP

2011年9月第49卷第25期 · 技术与方法 · 统计学在药物临床试验中的应用 李琳 (北京荣昌药物研究院，北京 100078) 【摘要 】概括介绍了统计学在临床试验中的主要应用。介绍了临床试验中主要统计学分析人群和临床试验中显著性检验： 优效性检验、非劣性检验、等效性检验以及优效性与非劣性检验之间的转化；统计学在安全性分析的应用；统计学差异 与临床意义差异的异同点。 【关键词 】临床试验 ；统计学；GCP 【中图分类号 】R195 【文献标识码 】B 【文章编号】1673—9701(2011)25-75-02 StatisticalApplicationsinClinicalTrials Ⅱ Lin BeijingRongchangDrugResearchInstitute，Beijing100078，China A【bstract】Anoverviewofstatisticsinclinicaltrials．Describesthemainstatisticalanalysisofclinicaltrialsandclinicaltrialsgroup significancetest：testofsuperiority，non-inferioritytesting，equivalencytestingandswitchingbetweensuperiorityandnon—inferiority． Statisticalapplicationsinthesafetyanalysis．Statisticallysignificantandclinicallydifferencesinthesimilaritiesanddifferences． [Keywords]Clinicaltrials；Statistics；GCP 在药物临床试验研究中，受试者是人。人是具有变异性的 其中验证性试验大多都是建立在假设检验基础上的研究设计 ， 生物体，而研究具有变异性 的事物或现象的变化规律，需要应 因此对其样本量的计算主要基于检验假设、显著性水平及把握 用统计学的思维方法和技术手段。统计学是在收集 、归类、分 度等。试验中为避免偏差而采用的随机化、对照原则技术。 析和解释大量数据的过程中完成使命的。 3 临床试验中统计学分析人群 1 统计在药物临床试验中的重要作用 3．1 PPA．群 (per—protoco1) 在临床试验设计阶段就要考虑统计原则 ，否则所获得的试 一 般定义为所有按方案要求完成相关观察并符合下列条 验数据结果将非常糟糕。新药的有效性和安全性需要按照药 件者构成PP人群：①依从性在 80％～200％者；②试验期间 品临床试验管理规范 (GCP)的原则实施临床试验来加 以确证 未服禁止药物 ；③符合入选标准不具有任何一项排除指标 ；④ 【1] 。 GCP对临床试验统计学的要求包括四个方面：统计学设计 、 完成全部计划访视且完成CRF规定填写内容。 统计分析计划 、数据管理和处理以及临床和统计学报告。统计 3．2 FASJ*群 (全分析集) 人员要与临床试验其他专业人员密切合作，以确保在药物临床 主要疗效指标的最终评价同时进行 FAS人群分析。FAS 试验中能恰当地应用统计原则。 人群为根据 ITT (intention—to—treatanalysis，意向性分析)分 析原则确定的理想受试者人群。所有经随机化入组 ，至少服 2 统计学与试验设计 用过一次研究药物的人群，并至少