伊基奥仑赛注射液-临床药品应用解读.pptx

伊基奥仑赛注射液

目录01药品基本信息03有效性05公平性02安全性04创新性

药品基本信息—全球首个全人源靶向BCMACAR-T产品基本信息BASICINFORMATION通用名伊基奥仑赛注射液商品名福可苏适应症治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）注册规格20ml/袋，目标剂量为1.0×106个抗BCMACAR-T细胞/kg体重中国大陆首次上市时间2023年6月目前大陆地区同通用名药品上市情况独家产品全球首个上市国家/地区及上市时间中国大陆，2023年6月30日是否为OTC药品否本品仅供自体使用，仅供单次静脉输注使用。治疗须在经上市许可持有人评估和认证的医疗机构内，在具有血液学恶性肿瘤治疗经验并接受过本品临床诊疗培训的医务人员的指导和监督下进行。目标剂量为1.0×106个抗BCMACAR-T细胞/kg体重。用法用量伊基奥仑赛是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，利用全人源单链抗体靶向BCMA以降低免疫原性。回输人体后，恶性浆细胞的BCMA与T细胞上嵌合抗原受体的靶向结构域结合，通过其4-1BB共刺激域和CD3-ζ激活域，触发CAR-T细胞的激活和扩增，导致细胞因子释放和定向细胞毒作用，实现对BCMA阳性细胞的有效识别和清除。作用机制

药品基本信息—给骨髓瘤患者带去治愈的希望疾病基本情况多发性骨髓瘤是一种以骨髓中异常克隆浆细胞为特征的血液系统恶性肿瘤，是血液系统第2位常见恶性肿瘤，多发于老年，且截至目前仍无治愈方案。根据全球疾病负担2016（GBD2016）中国地区的资料显示，2016年中国有16500个新发MM病例，10300个MM死亡病例，年龄标准化发病率和死亡率分别为1.03/10万和0.67/10万，男性明显高于女性。自15岁以上，患者的发病率和死亡率随着年龄增长而逐步上升，且以大于60岁年龄组为甚1。未满足临床需求根据2017年的一项Meta分析显示，对于既往接受过至少三线治疗且对PI和IMiD的双重难治性的复发性多发性骨髓瘤患，临床上往往没有有效的治疗方案，中位生存期(OS)也仅有13个月[2]。伊基奥仑赛注射液不仅为患者提供了有力的治疗选择，同时可以大幅延长患者的生存期。[1].LiuJ,LiuW,MiL,etal.IncidenceandmortalityofmultiplemyelomainChina,2006-2016:ananalysisoftheGlobalBurdenofDiseaseStudy2016.[J].JournalofHematologyOncology,2019,12(1):1-7.[2].KumarSK,DimopoulosMA,KastritisE,TerposE,NahiH,GoldschmidtH,etal.?Naturalhistoryofrelapsedmyeloma,refractorytoimmunomodulatorydrugsandproteasomeinhibitors:amulticenterIMWGstudy.?Leukemia?2017.November;?31(11):2443–2448参照药品建议达雷妥尤单抗+卡非佐米+地塞米松（DKd方案）推荐理由《CSCO2024恶性血液病诊疗指南》中，对硼替佐米+来那度胺两药耐药的复发难治性多发性骨髓瘤患者推荐采用抗BCMACAR-T治疗或达雷妥尤单抗+卡非佐米+地塞米松（DKd方案）（Ⅰ级推荐，1类证据）产品优势疗效强力：随访结果显示，总缓解率为96.0%，完全缓解率为74.3%；中位无进展生存期尚未达到，12个月无进展生存率为78.8%；安全优异：未发现≥3级免疫效应细胞相关神经毒性综合症，≥3级细胞因子释放综合征发生率仅为1%，无运动/认知障碍，无帕金森病；持久存续：中位存续时间419天，12个月持续MRD阴性率81.7%；用药方便：单次用药，改善患者治疗依从性，降低传统治疗多次住院产生的时间成本和经济负担。

安全性—伊基奥仑赛治疗RRMM具有可控的安全性FUMANBA-1截止到2022年9月30日，103名伊基奥仑赛输注的患者中，55名（53.4%）为男性，中位年龄（范围）为58岁（39至70岁）。共有101名患者可进行评估；在中位（范围）随访时间为13.8个月（0.4至27.2个月）时，有96例（93.2%）出现了细胞因子释放综合征（95例患者为1至2级[92.3%]），2例（1.9%）出现了免疫效应细胞相关神经毒性综合征（1