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2025年基因治疗药物质量标准实施协议

鉴于一方（以下简称“监管方”）依据其法定职权，负责制定和实施基因治疗药物的质量标准，并计划于2025年正式实施新的质量标准体系；

鉴于另一方（以下简称“申请方”）拟研发、生产或上市基因治疗药物，并希望遵守监管方制定的质量标准；

为明确双方在基因治疗药物质量标准实施过程中的权利与义务，确保基因治疗药物的安全、有效和质量可控，依据《中华人民共和国药品管理法》及其他相关法律法规，双方经友好协商，达成协议如下：

第一条定义

在本协议中，除非另有明确说明，下列词语具有以下含义：

1.1“基因治疗药物”指利用基因工程技术，通过改变患者遗传物质或基因功能，以达到预防、诊断或治疗疾病目的的药品。

1.2“质量标准”指监管方颁布的，用于评价基因治疗药物质量的技术要求，包括原辅料、生产工艺、成品、临床样本等方面的质量控制项目和限度。

1.3“实施计划”指监管方为推动质量标准落地而制定的分阶段时间表和行动方案。

1.4“技术审评”指监管方对申请方提交的符合性评估报告、生产工艺验证资料、稳定性研究数据等进行科学审查和评估的过程。

1.5“监督检查”指监管方对申请方质量管理体系运行情况、生产过程、物料和产品进行现场检查或抽样检验的行为。

1.6“保密信息”指本协议项下任何一方未公开的、与基因治疗药物质量标准实施相关的技术信息、商业信息、数据资料等。

第二条协议范围与目标

2.1本协议适用于监管方制定的适用于基因治疗药物的各类质量标准，以及申请方涉及这些标准的基因治疗药物产品。

2.2本协议的目标是确保申请方研发、生产、销售的基因治疗药物符合2025年正式实施的质量标准要求，并建立持续有效的质量保证体系。

第三条质量标准体系

3.1监管方负责根据国家药品管理法律法规、国际相关指导原则及基因治疗产品的特点，制定和完善基因治疗药物的质量标准体系。

3.2预期于2025年正式发布并实施的新质量标准体系（以下简称“新标准体系”）将涵盖但不限于以下方面：

3.2.1原辅料质量控制：包括基因载体、治疗性核酸、表达宿主细胞、细胞因子等的来源、鉴定、纯化、宿主细胞蛋白（HCP）残留、内毒素、支原体、遗传稳定性、免疫原性潜能评估等。

3.2.2生产工艺控制：包括细胞/病毒库建立与鉴定、细胞扩增与转导/转染、纯化工艺开发与验证、冻干工艺与储存条件确定等关键环节的参数控制和验证。

3.2.3成品质量控制：包括纯度（如病毒滴度、核酸浓度、聚阴离子含量）、活性、结构完整性（如基因组大小、包膜蛋白完整性）、生物学特性（如细胞因子释放、免疫原性潜力）等。

3.2.4临床样本质量控制：包括来源细胞、治疗产品、患者血液/组织样本等的采集、处理、储存、运输、检验标准和生物样本库管理要求。

3.2.5供应链质量管理：对原辅料、包装材料等的供应商审核、物料追溯、运输条件控制等提出要求。

3.3监管方将适时发布新标准体系的征求意见稿，并组织专家进行论证，广泛听取申请方等利益相关方的意见。

第四条实施计划与时间表

4.1监管方将制定详细的《2025年基因治疗药物质量标准实施计划》（以下简称“实施计划”），明确新标准体系发布、技术审评、指南发布、监督检查、培训等关键节点和时间安排。

4.2实施计划将包括以下主要阶段：

4.2.1准备阶段（[具体起始日期]至[具体结束日期]）：完成新标准体系草案的制定、内部评审和专家咨询。

4.2.2发布与过渡阶段（[具体起始日期]至[具体结束日期]）：正式发布新标准体系，发布配套的实施指南或技术文件；申请方根据新标准要求开展产品符合性评估、工艺验证、文件更新等工作。

4.2.3全面实施阶段（[具体起始日期]起）：所有相关基因治疗药物必须全面符合新标准体系的要求后方可生产、销售或出口。

4.3申请方应密切关注实施计划的进展，并积极配合各项工作的开展。

第五条各方权利与义务

5.1监管方的权利与义务：

5.1.1权利：

a)有权制定、发布、解释和修订基因治疗药物质量标准及相关技术要求。

b)有权对申请方提交的基因治疗药物相关资料（包括非临床研究、临床试验、生产验证、稳定性数据、符合性评估报告等）进行技术审评和核查。

c)有权对申请方的基因治疗药物生产场所进行监督检查，并抽取样品进行检验。

d)有权要求申请方补充试验、资料或采取纠正/预防措施。

e)有权根据风险评估结果，对基因治疗药物的生产、上市许可申请等采取批准、有条件批准、暂缓审批或不予批准等措施。

f)有权对违反本协议及相关法规要求的行为采取