罕见病治疗知情同意书.docxVIP

罕见病治疗知情同意书

患者姓名：__________性别：__________年龄：__________病历号：__________

一、患者疾病基本情况

经__________医院（以下简称“本院”）__________科（以下简称“本科室”）多学科会诊（包括__________科、__________科、__________科等），结合临床症状（具体表现：__________）、实验室检查（如__________指标异常：__________）、影像学检查（如__________显示：__________）及__________（如基因检测/病理活检等）结果，已明确诊断您所患疾病为__________（罕见病全称，ICD-10编码：__________）。

该罕见病为__________（遗传性/获得性）疾病，全球发病率约为__________（具体数据，如1/10万），国内登记病例约__________例（如无确切数据可注明“目前国内公开报道病例少于50例”）。疾病自然病程表现为：__________（如“婴幼儿期起病，进行性运动功能减退，2-5岁出现呼吸肌受累，预期生存期约10-15年”）。当前临床指南（引用最新版指南，如《__________罕见病诊疗专家共识（202X版）》）指出，若未接受规范治疗，疾病将呈__________（如“不可逆进展”“多器官功能进行性衰竭”），__________（如“5年内出现严重并发症风险达80%”）。

二、拟实施的治疗方案

根据《__________罕见病诊疗指南（202X）》及本科室近5年__________例同类病例治疗经验，结合您当前疾病分期（__________期）、器官受累程度（__________）及身体机能评估（如KPS评分__________分），经医患沟通小组讨论，建议采用以下综合治疗方案：

（一）核心治疗

1.药物治疗：

-方案：__________（通用名）__________mg/次，__________（给药方式，如“静脉输注/口服”），每__________（如“2周/每日”）1次，疗程暂定为__________（如“12个月”）。后续根据__________（如“治疗反应/生物标志物水平”）调整剂量或疗程。

-作用机制：__________（如“通过抑制__________通路，减少__________蛋白异常聚集”“补充缺失的__________酶活性”）。

-循证依据：国际多中心Ⅲ期临床试验（NCT__________）显示，接受该药物治疗的患者__________（如“12个月时运动功能评分较基线提高20%”“疾病进展速度延缓40%”），国内单中心真实世界研究（样本量__________例）验证了相似疗效。

2.辅助治疗：

-__________（如“呼吸支持治疗”）：根据肺功能监测（如FEV1__________%预计值），必要时予__________（如“无创正压通气/家庭氧疗”），目标维持血氧饱和度≥__________%。

-__________（如“营养支持”）：由临床营养师制定个体化饮食方案（蛋白质摄入量__________g/kg/d，添加__________营养素），每月评估体重指数（BMI）及血清__________（如“前白蛋白”）水平。

（二）监测与随访

治疗期间需定期完成以下检查以评估疗效及安全性：

-疗效指标：每__________（如“3个月”）检测__________（如“血清__________蛋白水平”“__________功能评分量表”）；每__________（如“6个月”）行__________（如“磁共振成像/MRI”）评估器官受累进展。

-安全指标：每次给药前检测__________（如“血常规、肝肾功能”）；每__________（如“1个月”）监测__________（如“心肌酶谱、凝血功能”）；出现__________（如“发热/皮疹”）症状时立即就诊。

三、治疗可能的获益与风险

（一）预期获益

根据现有数据，接受本方案治疗后，您可能获得以下改善（需结合个体情况说明，避免绝对化表述）：

-症状缓解：__________（如“60%患者治疗3个月后__________症状（如“肌无力/疼痛”）减轻≥30%”）；

-疾病控制：__________（如“75%患者治疗12个月时__________（如“影像学进展”）速度较未治疗组减缓50%”）；

-生活质量：__________（如“治疗组患者SF-36生活质量量表评分较基线提高15-20分