美国FDA指导原则 医疗器械关键临床研究的设计考虑因素.docxVIP

包含非约束性建议 PAGE 23 医疗器械关键临床研究的设计考虑因素 行业、临床研究者、机构审查委员会和美国食品药品管理局工作人员指南 文件发布日期：2013年11月7日 本文件草案发布日期：2011年8月15日 对于有关本文件与CDRH监管器械相关的问题，请致电(301) 796-5750 或发邮件给以下电子邮件地址 greg.campbell@（如必要）联系Gregory Campbell博士。 对于有关本文件与CBER监管器械相关的问题，请致电301-827-6210联系Stephen Ripley。 美国健康与人类服务部 美国食品药品管理局 器械与放射卫生中心 生物制品评价与研究中心  前言 公众意见 如有问题，可以在任何时候联系美国食品药品管理局，文件管理部（地址：5630 Fishers Lane, Room 1061, (HFA-305)， Rockville, MD, 20852）提交书面意见和建议供机构考虑。 其他副本 可从互联网获得其他副本。您也可以向dsmica@ 发送电子邮件请求获得本指南的电子副本或发送传真至301-847-8419请求获得硬拷贝副本文件。请使用文号1776确定您所请求的指南文件。也可以从以下机构获得本文件的其他副本： 生物制品评价与研究中心(CBER) 对外信息、外联与发展办公室 (HFM-40) 地址：1401 Rockville Pike, Suite 200N, Rockville, MD 20852-1448 或致电1-800-835-4709 或301-827-1800， 或发送电子邮件ocod@，或从以下网址 /BiologicsBloodVaccines/GuidanceComplianceRegulatoryInformatio n/Guidances/default.htm获得其他副本。  目录 1 引言 4 2 使用范围 5 2.1 本指南涵盖的研究类型 5 2.2 本指南未涵盖的研究类型 6 3 证据等级和研究设计的监管概要 7 3.1 PMA批准的法规标准：安全性和有效性的合理保证 8 3.2 有效的科学证据 9 3.3 风险-受益评估 10 3.4 临床研究证据等级和监管要求 11 3.5 简明概念和研究设计原则 12 4 医疗器械类型 13 4.1 基于预期用途的医疗器械类型 14 4.2 器械临床研究需要考虑的特殊因素 15 5 关键研究设计中探索性研究的重要性 16 6 临床研究设计选择的一些原则 17 6.1 研究类型 18 6.2 一般考虑：器械性能的偏倚和变化 19 6.3 研究目的 19 6.4 受试者选择 20 6.6 试验机构选择 22 6.7 比较研究设计 23 7 临床有效性研究 24 7.1 临床研究终点 24 7.2 临床有效性研究的介入分配（随机） 26 7.3 盲法 28 7.4 对比临床有效性研究的对照品 29 7.5 安慰剂疗效和其他现象 31 7.6 非对比临床有效性研究 32 7.7 诊断临床有效性研究 34 7.8 某些临床有效性研究的优势和不足 35 7.9 一些监管考虑因素 38 8 诊断临床性能研究 38 8.1 预期用途考虑因素 39 8.2 目标条件的临床参考标准 40 8.3 诊断性能评价的研究人群 41 8.4 研究计划，受试者悬着和样本采集 42 8.5 诊断临床性能对比研究 43 8.6 诊断性能研究中的设盲 44 8.7 与器械交互人员的技能和行为（从测试概念） 44 8.8 诊断临床性能研究中的常见偏倚类型 45 9 保持临床研究的质量 46 9.1 临床数据处理 46 9.2 研究实施 47 9.3 研究分析 49 9.4 关键研究的预期变化 50 10 临床研究计划或方案 50 11 术语表 51  医疗器械关键临床研究的设计考虑因素 行业、临床研究者、机构审查委员会和美国食品药品管理工作人员指南 本指南代表了美国食品药品管理局（FDA）目前对这一主题的看法。本指南并非产生或授予任何人权利，其作用也并非约束FDA或公众。如果方法符合适用法规和条例的要求，您可以使用替代方法。如果您想讨论替代方法，请联系负责实施本指南的FDA工作人员。如果您无法确定适当的FDA工作人员，请致电本指南标题页上列出的相应电话号码。 1 引言 本文件旨在为支持医疗器械上市前提交的临床研究参与者和审查注册提交的FDA工作人员提供指南。虽然本机构整合了支持特定器械类型研究设计相关的政策，并调整满足监管要求的一般政策，本机构未进行描述可能适用于支持器械上市前提交的不同的临床研究设计，或规定申办者应该如何决定哪些关键临床研究设计应该用于支持特定器械的注册提