伐莫洛龙口服混悬液-临床药品应用解读.pptx

伐莫洛龙口服混悬液

目录1基本信息伐莫洛龙是国内首个且唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物创新性新一代解离型皮质类固醇，有别于传统激素，被CDE纳入突破性治疗药物优先审评程序有效性临床实践中传统激素副作用大无法长期足量用药导致疗效损失，伐莫洛龙安全性更高可持续用药让患儿获得长期最大疗效4安全性与传统激素相比，伐莫洛龙安全性更高、副作用更少，特别对生长发育及骨健康无影响，是符合儿童阶段生理特点的可靠治疗3公平性DMD属于国家《第一批罕见病目录》进行性肌营养不良的一种，纳入国家医保目录可弥补临床治疗及医保目录双重空白52

传统糖皮质激素治疗幼儿/学龄前儿童有重大缺陷临床亟需安全有效的药物实现DMD的长期足量治疗中华医学会医学遗传学分会遗传病临床实践指南撰写组.中华医学遗传学杂志.2020;37(03):258-262.化春晓,等.中华儿科杂志.2024;62(02):153-158.中华医学会罕见病分会.中华医学杂志.2024;104(11):822-833.ShuZhang,etal.OrphanetJRareDis.2021;16(1):188.ErikLandfeldt,etal.Neurology.2014;83(6):529–536.TongYR,etal.FrontNeurol.2020;11:572006.BirnkrantDJ,etal.LancetNeurol.2018;17(3):251-267.BirnkrantDJ,etal.LancetNeurol.2018;17(4):347-361.基本信息DMD疾病的治疗需要在幼儿期/学龄前期开始，并且长期持续治疗现有治疗方案使用传统糖皮质激素进行治疗，副作用大：生长抑制、骨折、库欣面容、多毛、行为异常、体重增加等副作用发生率高1。患儿常因此而拒绝启动治疗、中途减量或停药。我国仅有54.1%患儿应用每日激素方案(泼尼松/泼尼松龙0.3–0.75mg/kg/天)超过1年4，停药率高达39.6%6。不足量不规范的激素使用方式已被证实会导致疗效损失传统糖皮质激素的副作用及对生长发育的显著影响使其无法成为幼儿和学龄前儿童的常规用药，传统糖皮质激素未获批DMD适应症。所以，临床亟需安全有效的药物实现DMD长期足量治疗传统激素引起的副作用使患儿需要额外的监测及治疗7-8，带来额外的经济负担和安全顾虑疾病负担杜氏肌营养不良（DMD）是最严重的进行性、致死性、X连锁隐性遗传性肌肉病之一，全身肌肉炎症和纤维化导致肌肉萎缩伴随患者一生1。不同地区、种族间DMD基因变异情况无明显差异2，中国DMD发病率在存活男婴中约为1/50513，2023年全国新发913人DMD患儿3岁出现明显步态异常，10-12岁丧失独立行走能力，最终因心肺功能衰竭死亡。中国DMD患者死亡中位年龄约为18.57岁4DMD疾病的多系统侵袭和生活质量长期下降，缺乏安全有效长期治疗的手段，使患儿、家庭、社会均面临极大负担。DMD患儿家庭的后勤和经济负担显著增加，DMD家庭的工作时间和效率损失约为20-29%5未满足治疗需求

伐莫洛龙是国内首个且唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物伐莫洛龙口服混悬液说明书基本信息用法用量伐莫洛龙口服混悬液适应症适用于4岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者的治疗100ml:4g注册规格无目前大陆地区同通用名药品的上市情况2024年12月10日中国大陆获批时间美国2023年10月26日全球首个上市国家及时间建议伐莫洛龙参照药为“无参照药品”医保目录中无DMD治疗药物中国首个且唯一获批DMD适应症的药物CDE评审为突破性治疗药物通用名对于体重小于40kg的患者，推荐给药剂量为6mg/kg，每日一次对于体重大于40kg的患者，推荐给药剂量为240mg(相当于6ml混悬液)，每日一次

伐莫洛龙是新一代解离型皮质类固醇，提供可靠疗效的同时安全性更高，创新性被多国政府机构认可ReevesEKM,etal.BioorgMedChem.2013;21:2241-2249.HeierCR,etal.LifeSciAlliance.2019;2:e201800186.LiuX,etal.ProcNatlAcadSciUSA.2020;117:24285-24293.FentonCG,etal.ArthritisResTher.2019;21:188.NF-κB，核因子κB；GRE，糖皮质激素反应元件；HSD，羟基类固醇脱氢酶；MR，盐皮质激素受体伐莫洛龙的独有结构机制传统激素特性伐莫洛龙特性伐莫洛龙的临床获益9