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药物真实世界研究设计与方案框架指导原则（试行）

一、目的与适用范围

为规范药物真实世界研究（RealWorldStudy,RWS）的设计与研究方案制定，保障研究结果科学可靠，满足药物研发、注册监管与临床评价需求，根据《中华人民共和国药品管理法》《药品注册管理办法》《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》制定本指导原则。

本指导原则适用于以产生真实世界证据支持药物注册申请、上市后临床评价、卫生技术评估为目的的药物真实世界研究，具体包括：支持新药上市许可的真实世界研究、上市后药物扩大适应症/变更用法用量的确证性研究、药物长期安全性与效益风险评估研究、对比不同治疗方案真实临床效果的比较效果研究。本指导原则不适用于个案报道、小样本回顾性病例总结、自发报告系统的安全性信号挖掘等非确定性研究。

二、核心设计基本原则

1.研究问题精准匹配研究目的

研究问题需紧密围绕监管与临床需求明确提出，不同研究目的对应不同研究问题：支持新药注册的确证性RWS需明确回答研究药物在目标人群中的有效性/安全性是否符合预设标准；上市后安全性研究需明确特定不良事件的发生风险；比较效果研究需明确研究药物与现有标准治疗的获益差异。研究问题需具有临床意义与可回答性，避免模糊或超出数据支撑能力的问题设定。

2.预设研究假设与推断目标

所有确证性研究必须预先明确量化研究假设，包括主要假设与次要假设，明确推断的目