美国FDA指导原则 人道主义使用器械（HUD）认定.docxVIP

行业和美国食品药品监督管理局工作人员指南 人道主义使用器械（HUD）认定 第1版发布日期：2019年9月5日 最终指南发布日期：2013年1月24日 本文件草案发布日期：2011年12月13日 书面意见和建议可随时提交给食品药品监督管理局档案管理处，地址：5630 Fishers Lane，Room 1061，（HFA-305），Rockville，MD，20852，供FDA审议。或者，电子版意见可提交至.所有意见均应标明《联邦公报》发布的通知中列出的档案编号。下次修订或更新文件前，FDA可能不会对评论意见采取行动。 如对本文件有任何疑问，请联系Erika Torjusen博士，电话301-796-2278或邮箱：Erika.Torjusen@ 美国卫生与公众服务部 美国食品药品监督管理局 罕见病药物产品开发办公室（OOPD） 医疗器械和放射健康中心（CDRH） 生物制品评审和研究中心（CBER） 行业和美国食品药品监督管理局工作人员指南 人道主义使用器械（HUD）认定 其他副本可从以下获取： 对外信息、外联与发展办公室 生物制品评价和研究中心 美国食品药品监督管理局 10903 New Hampshire Ave. WO71-3128 Silver Spring, MD 20993 /BiologicsBloodVaccines/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/default.htm 电子邮箱：ocod@ （电话）800-835-4709或240-402-8010 和/或 政策办公室 医疗器械与放射健康中心 美国食品药品监督管理局 10903 New Hampshire Ave. WO66-5431 Silver Spring，MD 20993 /medical-devices/device-advice-comprehensive-regulatory-assistance/guidance-documents-medical-devices-and-radiation-emitting-products 邮箱: CDRH-Guidance@ 和/或 罕见病药物产品开发办公室 临床政策和计划办公室 美国食品药品监督管理局 10903 New Hampshire Ave. Bldg. 32, rm.5271 Silver Spring, MD 20993 /ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/default.htm 电子邮箱：orphan@ （电话）301-796-8660 包含不具有约束力的建议 目录 TOC \o 1-2 \h \z \u \t 标题 3,2 I. 前言 1 II. 背景 2 III. HUD请求的内容 3 A. 对疾病或病症的描述 5 B. 人群估计 6 B.1 治疗器械 7 B.2 诊断器械 8 B.3 重复或多次使用的器械 9 C. 非罕见疾病或病症的罕见亚组 9 D. 器械说明及其拟议用途的科学依据 11 D.1 器械说明 11 D.2 科学理由 12 E. 证明文件 12 IV. 儿科注意事项 13 V. HUD决策流程图 13 PAGE 3 行业和美国食品药品监督管理局工作人员指南 人道主义使用器械（HUD）认定 本指南代表美国食品药品监督管理局（FDA）对该主题的当前看法。本文件不会赋予任何人任何权利，对FDA或公众不具有约束力。如果替代方法满足适用的情形和法规的要求，则贵司可使用替代方法。如需讨论替代方法，请联系标题页负责实施本指南的FDA工作人员或办公室。 I. 前言 本指南文件旨在帮助申请人准备并向美国食品药品监督管理局（FDA）罕见病药物产品开发办公室（OOPD）提交人道主义使用器械（HUD）认定请求。它还旨在协助FDA审查人员评价和分析HUD认定申请（“HUD申请”或“申请”）。本指南中涉及的主题包括： ? 在HUD申请中证明该器械被设计用于治疗或诊断每年在美国影响到的或者患病的人数少于8000人的疾病或病症 ? 前述证明如何根据器械是用于治疗目的还是诊断目的而发生变化的； ? 器械的特性如何影响该证明；和 ? 在HUD申请中，应确定每年在美国受到所述疾病或病症影响或者出现所述疾病或病症的患者亚群（下称“临床罕见亚群”）是否在8000人或以上 本指南仅针对HUD申请，这是寻求HUD上市批准的第一步。本指南不涉及上市批准流程的第二步，即向器械和放射健康中心（CDRH）或生物制品评价与研究中心（CBER）提交人道主义器械豁免（HDE）申请。有关准备